LCA1 इति नेत्ररोगः यः दृष्टिक्षतिं जनयति, GUCY2D जीनस्य उत्परिवर्तनस्य कारणेन च भवति ।
येषां व्यक्तिनां रोगः अस्ति तेषां दृष्टिः सामान्यतया अतीव दुर्बलः भवति, येन तेषां पठनं, चालनं वा पर्यावरणस्य मार्गदर्शनार्थं नेत्रयोः उपयोगः कठिनः वा असम्भवः वा भवति
फ्लोरिडा विश्वविद्यालयस्य वैज्ञानिकैः यः उपचारः विकसितः, मूलतः जीनचिकित्सा, तस्य न्यूनतमाः दुष्प्रभावाः आसन्, केवलं शोथं विहाय यत् स्टेरॉयड् इत्यस्य उपयोगेन सुधारितम् आसीत्
येषां व्यक्तिनां जीनचिकित्सायाः अधिकतममात्रा प्रदत्ता तेषां दृष्टौ उल्लेखनीयवृद्धिः अभवत् ।
शोधकर्तृणां मते अनेकेषां रोगिणां कृते एषः उपचारः बहुकालानन्तरं प्रकाशः प्रज्वलितः इव आसीत् ।
एते परिणामाः चिकित्सापरीक्षणेषु चिकित्सायाः उन्नतेः द्वारं उद्घाटयन्ति तथा च अन्ततः व्यावसायिकीकरणस्य द्वारं उद्घाटयन्ति इति अध्ययनस्य सहलेखकः यूएफस्य सेलुलर-आणविक-चिकित्सा-विभागस्य प्रमुखः, यूएफ-शाखायाः निर्माणं कृतवती अत्सेना-चिकित्सायाः सहसंस्थापकः च शैनन् बोये अवदत् जीनचिकित्सा इति ।
चिकित्सितेषु अचिकित्सितेषु च नेत्रेषु रोगिणां दृष्टिदृष्टेः तुलनां कर्तुं शोधकर्तारः पूर्णवर्षं यावत् रोगिणां निरीक्षणं कृतवन्तः, येन तेषां दावानां समर्थनार्थं स्थायिसाक्ष्यं भवितुं शक्नोति
बृहत्तरमात्रायां रोगिणां दृष्टिः अधिकं सुधरति स्म ।
जीनचिकित्सायाः प्रतिनेत्रे केवलमेकं चिकित्सायाः आवश्यकता भवेत्, पर्याप्तकालं यावत् च स्थातव्यं यत् तस्य किमपि मूर्तप्रभावः भवति इति शोधकर्तारः वदन्ति
तेषां कृते एतावता प्रकाशीयलाभाः अवलोकिताः ये न्यूनातिन्यूनं पञ्चवर्षपर्यन्तं स्थास्यन्ति, न्यूनतया वक्तुं आशाजनकं टिप्पणम्।
LCA1 एकः दुर्लभः प्रकारः अन्धता अस्ति यः कस्यापि दर्शनसंकायस्य स्थायिरूपेण क्षतिं कर्तुं शक्नोति परन्तु एतादृशस्य चिकित्सायाः आविष्कारस्य अनन्तरं एतादृशी असम्भवः स्थितिः न तिष्ठति।
येषां व्यक्तिनां रोगः अस्ति तेषां दृष्टिः सामान्यतया अतीव दुर्बलः भवति, येन तेषां पठनं, चालनं वा पर्यावरणस्य मार्गदर्शनार्थं नेत्रयोः उपयोगः कठिनः वा असम्भवः वा भवति
फ्लोरिडा विश्वविद्यालयस्य वैज्ञानिकैः यः उपचारः विकसितः, मूलतः जीनचिकित्सा, तस्य न्यूनतमाः दुष्प्रभावाः आसन्, केवलं शोथं विहाय यत् स्टेरॉयड् इत्यस्य उपयोगेन सुधारितम् आसीत्
येषां व्यक्तिनां जीनचिकित्सायाः अधिकतममात्रा प्रदत्ता तेषां दृष्टौ उल्लेखनीयवृद्धिः अभवत् ।
शोधकर्तृणां मते अनेकेषां रोगिणां कृते एषः उपचारः बहुकालानन्तरं प्रकाशः प्रज्वलितः इव आसीत् ।
एते परिणामाः चिकित्सापरीक्षणेषु चिकित्सायाः उन्नतेः द्वारं उद्घाटयन्ति तथा च अन्ततः व्यावसायिकीकरणस्य द्वारं उद्घाटयन्ति इति अध्ययनस्य सहलेखकः यूएफस्य सेलुलर-आणविक-चिकित्सा-विभागस्य प्रमुखः, यूएफ-शाखायाः निर्माणं कृतवती अत्सेना-चिकित्सायाः सहसंस्थापकः च शैनन् बोये अवदत् जीनचिकित्सा इति ।
चिकित्सितेषु अचिकित्सितेषु च नेत्रेषु रोगिणां दृष्टिदृष्टेः तुलनां कर्तुं शोधकर्तारः पूर्णवर्षं यावत् रोगिणां निरीक्षणं कृतवन्तः, येन तेषां दावानां समर्थनार्थं स्थायिसाक्ष्यं भवितुं शक्नोति
बृहत्तरमात्रायां रोगिणां दृष्टिः अधिकं सुधरति स्म ।
जीनचिकित्सायाः प्रतिनेत्रे केवलमेकं चिकित्सायाः आवश्यकता भवेत्, पर्याप्तकालं यावत् च स्थातव्यं यत् तस्य किमपि मूर्तप्रभावः भवति इति शोधकर्तारः वदन्ति
तेषां कृते एतावता प्रकाशीयलाभाः अवलोकिताः ये न्यूनातिन्यूनं पञ्चवर्षपर्यन्तं स्थास्यन्ति, न्यूनतया वक्तुं आशाजनकं टिप्पणम्।
LCA1 एकः दुर्लभः प्रकारः अन्धता अस्ति यः कस्यापि दर्शनसंकायस्य स्थायिरूपेण क्षतिं कर्तुं शक्नोति परन्तु एतादृशस्य चिकित्सायाः आविष्कारस्य अनन्तरं एतादृशी असम्भवः स्थितिः न तिष्ठति।
