LCA1 es una enfermedad ocular que causa una pérdida grave de la visión y está causada por mutaciones en el gen GUCY2D.
Las personas que padecen la enfermedad suelen tener muy mala visión, lo que les dificulta o imposibilita leer, conducir o utilizar los ojos para navegar por el entorno.
El tratamiento desarrollado por científicos de la Universidad de Florida, esencialmente terapia genética, tuvo efectos secundarios mínimos, excepto la inflamación, que se corrigió con esteroides.
Los individuos a los que se les administró la dosis máxima de terapia génica demostraron un aumento notable en su visión.
Según los investigadores, para muchos pacientes este tratamiento fue como si después de mucho tiempo se hubiera encendido una luz.
Estos resultados abren la puerta al avance de la terapia en ensayos clínicos y su eventual comercialización, señaló Shannon Boye, jefa de la División de Terapia Celular y Molecular de la UF, coautora del estudio y cofundadora de Atsena Therapeutics, la rama de la UF que creó la terapia genética.
Para comparar la visión de los pacientes en los ojos tratados y no tratados, los investigadores monitorearon a los pacientes durante un año completo, para que pudieran tener evidencia permanente que respaldara sus afirmaciones.
La visión de los pacientes mejoró más cuando recibieron dosis mayores.
Según los investigadores, la terapia génica debería requerir sólo un tratamiento por ojo y persistir durante un período de tiempo suficientemente largo para tener efectos tangibles.
Hasta ahora han observado mejoras ópticas que duran al menos cinco años, una observación cuanto menos prometedora.
LCA1 es un tipo raro de ceguera que puede dañar permanentemente cualquier facultad de visión, pero no sigue siendo una condición tan imposible después de que se haya descubierto un tratamiento como este.
Las personas que padecen la enfermedad suelen tener muy mala visión, lo que les dificulta o imposibilita leer, conducir o utilizar los ojos para navegar por el entorno.
El tratamiento desarrollado por científicos de la Universidad de Florida, esencialmente terapia genética, tuvo efectos secundarios mínimos, excepto la inflamación, que se corrigió con esteroides.
Los individuos a los que se les administró la dosis máxima de terapia génica demostraron un aumento notable en su visión.
Según los investigadores, para muchos pacientes este tratamiento fue como si después de mucho tiempo se hubiera encendido una luz.
Estos resultados abren la puerta al avance de la terapia en ensayos clínicos y su eventual comercialización, señaló Shannon Boye, jefa de la División de Terapia Celular y Molecular de la UF, coautora del estudio y cofundadora de Atsena Therapeutics, la rama de la UF que creó la terapia genética.
Para comparar la visión de los pacientes en los ojos tratados y no tratados, los investigadores monitorearon a los pacientes durante un año completo, para que pudieran tener evidencia permanente que respaldara sus afirmaciones.
La visión de los pacientes mejoró más cuando recibieron dosis mayores.
Según los investigadores, la terapia génica debería requerir sólo un tratamiento por ojo y persistir durante un período de tiempo suficientemente largo para tener efectos tangibles.
Hasta ahora han observado mejoras ópticas que duran al menos cinco años, una observación cuanto menos prometedora.
LCA1 es un tipo raro de ceguera que puede dañar permanentemente cualquier facultad de visión, pero no sigue siendo una condición tan imposible después de que se haya descubierto un tratamiento como este.
