LCA1 — это заболевание глаз, вызывающее тяжелую потерю зрения и вызванное мутациями гена GUCY2D.
У людей, страдающих этим заболеванием, обычно очень плохое зрение, из-за чего им трудно или невозможно читать, водить машину или использовать глаза для ориентации в окружающей среде.
Лечение, разработанное учеными Университета Флориды, по существу генная терапия, имело минимальные побочные эффекты, за исключением воспаления, которое устранялось с помощью стероидов.
Люди, которым вводили максимальную дозу генной терапии, продемонстрировали значительное улучшение зрения.
По словам исследователей, для многих пациентов такое лечение было похоже на то, как будто спустя долгое время включили свет.
Эти результаты открывают двери для продвижения терапии в клинических испытаниях и возможной коммерциализации, отметил Шеннон Бойе, руководитель отдела клеточной и молекулярной терапии UF, соавтор исследования и соучредитель Atsena Therapeutics, отделения UF, которое создало генная терапия.
Чтобы сравнить зрение пациентов в обработанных и необработанных глазах, исследователи наблюдали за пациентами в течение целого года, чтобы у них были постоянные доказательства, подтверждающие их утверждения.
Зрение пациентов улучшалось больше, когда они получали большие дозы.
По мнению исследователей, генная терапия должна требовать только одной процедуры на каждый глаз и сохраняться в течение достаточно длительного периода времени, чтобы иметь какие-либо ощутимые эффекты.
До сих пор они наблюдали оптический выигрыш, который сохраняется как минимум пять лет, что, по меньшей мере, является многообещающим замечанием.
LCA1 — это редкий тип слепоты, который может необратимо повредить любые зрительные способности, но он не остается таким уж невозможным после того, как было открыто такое лечение.
У людей, страдающих этим заболеванием, обычно очень плохое зрение, из-за чего им трудно или невозможно читать, водить машину или использовать глаза для ориентации в окружающей среде.
Лечение, разработанное учеными Университета Флориды, по существу генная терапия, имело минимальные побочные эффекты, за исключением воспаления, которое устранялось с помощью стероидов.
Люди, которым вводили максимальную дозу генной терапии, продемонстрировали значительное улучшение зрения.
По словам исследователей, для многих пациентов такое лечение было похоже на то, как будто спустя долгое время включили свет.
Эти результаты открывают двери для продвижения терапии в клинических испытаниях и возможной коммерциализации, отметил Шеннон Бойе, руководитель отдела клеточной и молекулярной терапии UF, соавтор исследования и соучредитель Atsena Therapeutics, отделения UF, которое создало генная терапия.
Чтобы сравнить зрение пациентов в обработанных и необработанных глазах, исследователи наблюдали за пациентами в течение целого года, чтобы у них были постоянные доказательства, подтверждающие их утверждения.
Зрение пациентов улучшалось больше, когда они получали большие дозы.
По мнению исследователей, генная терапия должна требовать только одной процедуры на каждый глаз и сохраняться в течение достаточно длительного периода времени, чтобы иметь какие-либо ощутимые эффекты.
До сих пор они наблюдали оптический выигрыш, который сохраняется как минимум пять лет, что, по меньшей мере, является многообещающим замечанием.
LCA1 — это редкий тип слепоты, который может необратимо повредить любые зрительные способности, но он не остается таким уж невозможным после того, как было открыто такое лечение.
