LCA1 est une maladie oculaire qui entraîne une perte de vision grave et est causée par des mutations du gène GUCY2D.
Les personnes atteintes de la maladie ont généralement une très mauvaise vision, ce qui rend difficile, voire impossible, la lecture, la conduite automobile ou l'utilisation de leurs yeux pour naviguer dans l'environnement.
Le traitement développé par des scientifiques de l’Université de Floride, essentiellement une thérapie génique, a eu des effets secondaires minimes, à l’exception d’une inflammation qui a été corrigée à l’aide de stéroïdes.
Les individus ayant reçu la dose maximale de thérapie génique ont démontré une amélioration remarquable de leur vision.
Selon les chercheurs, pour de nombreux patients, ce traitement était comme si une lumière avait été allumée après une longue période.
Ces résultats ouvrent la porte à l'avancement de la thérapie dans les essais cliniques et à une éventuelle commercialisation, a noté Shannon Boye, chef de la division de thérapie cellulaire et moléculaire de l'UF, co-auteur de l'étude et co-fondatrice d'Atsena Therapeutics, la branche de l'UF qui a créé la thérapie génique.
Afin de comparer la vue des patients dans les yeux traités et non traités, les chercheurs ont suivi les patients pendant une année complète, afin qu'ils puissent disposer de preuves permanentes pour étayer leurs affirmations.
La vision des patients s’améliorait davantage lorsqu’ils recevaient des doses plus élevées.
Selon les chercheurs, la thérapie génique ne devrait nécessiter qu'un seul traitement par œil et persister pendant une durée suffisamment longue pour avoir des effets tangibles.
Ils ont jusqu’à présent observé des gains optiques qui durent au moins cinq ans, une remarque pour le moins prometteuse.
LCA1 est un type rare de cécité qui peut endommager de façon permanente les facultés visuelles, mais cela ne reste pas une condition aussi impossible après la découverte d'un traitement comme celui-ci.
Les personnes atteintes de la maladie ont généralement une très mauvaise vision, ce qui rend difficile, voire impossible, la lecture, la conduite automobile ou l'utilisation de leurs yeux pour naviguer dans l'environnement.
Le traitement développé par des scientifiques de l’Université de Floride, essentiellement une thérapie génique, a eu des effets secondaires minimes, à l’exception d’une inflammation qui a été corrigée à l’aide de stéroïdes.
Les individus ayant reçu la dose maximale de thérapie génique ont démontré une amélioration remarquable de leur vision.
Selon les chercheurs, pour de nombreux patients, ce traitement était comme si une lumière avait été allumée après une longue période.
Ces résultats ouvrent la porte à l'avancement de la thérapie dans les essais cliniques et à une éventuelle commercialisation, a noté Shannon Boye, chef de la division de thérapie cellulaire et moléculaire de l'UF, co-auteur de l'étude et co-fondatrice d'Atsena Therapeutics, la branche de l'UF qui a créé la thérapie génique.
Afin de comparer la vue des patients dans les yeux traités et non traités, les chercheurs ont suivi les patients pendant une année complète, afin qu'ils puissent disposer de preuves permanentes pour étayer leurs affirmations.
La vision des patients s’améliorait davantage lorsqu’ils recevaient des doses plus élevées.
Selon les chercheurs, la thérapie génique ne devrait nécessiter qu'un seul traitement par œil et persister pendant une durée suffisamment longue pour avoir des effets tangibles.
Ils ont jusqu’à présent observé des gains optiques qui durent au moins cinq ans, une remarque pour le moins prometteuse.
LCA1 est un type rare de cécité qui peut endommager de façon permanente les facultés visuelles, mais cela ne reste pas une condition aussi impossible après la découverte d'un traitement comme celui-ci.
