LCA1 అనేది కంటి వ్యాధి, ఇది తీవ్రమైన దృష్టి నష్టాన్ని కలిగిస్తుంది మరియు GUCY2D జన్యువులోని ఉత్పరివర్తనాల వల్ల వస్తుంది.
వ్యాధి ఉన్న వ్యక్తులు సాధారణంగా చాలా బలహీనమైన దృష్టిని కలిగి ఉంటారు, ఇది వారికి చదవడం, డ్రైవ్ చేయడం లేదా పర్యావరణాన్ని నావిగేట్ చేయడానికి వారి కళ్లను ఉపయోగించడం కష్టతరం లేదా అసాధ్యం చేస్తుంది.
యూనివర్శిటీ ఆఫ్ ఫ్లోరిడా శాస్త్రవేత్తలు అభివృద్ధి చేసిన చికిత్స, ముఖ్యంగా జన్యు చికిత్స, స్టెరాయిడ్‌లను ఉపయోగించి సరిదిద్దబడిన వాపు మినహా, తక్కువ దుష్ప్రభావాలను కలిగి ఉంటుంది.
జన్యు చికిత్స యొక్క గరిష్ట మోతాదును అందించిన వ్యక్తులు వారి దృష్టిలో గణనీయమైన పెరుగుదలను ప్రదర్శించారు.
పరిశోధకుల అభిప్రాయం ప్రకారం, చాలా మంది రోగులకు, ఈ చికిత్స చాలా కాలం తర్వాత లైట్ ఆన్ చేయబడినట్లుగా ఉంటుంది.
ఈ ఫలితాలు క్లినికల్ ట్రయల్స్ మరియు చివరికి వాణిజ్యీకరణలో చికిత్స యొక్క పురోగతికి తలుపులు తెరిచాయి, UF యొక్క సెల్యులార్ అండ్ మాలిక్యులర్ థెరపీ విభాగానికి చీఫ్, అధ్యయనం యొక్క సహ రచయిత మరియు UF శాఖ అయిన అట్సేనా థెరప్యూటిక్స్ సహ వ్యవస్థాపకుడు షానన్ బోయ్ పేర్కొన్నారు. జన్యు చికిత్స.
చికిత్స పొందిన మరియు చికిత్స చేయని కళ్ళలో రోగుల కంటి చూపును పోల్చడానికి, పరిశోధకులు రోగులను పూర్తి సంవత్సరం పాటు పర్యవేక్షించారు, తద్వారా వారు వారి వాదనలకు మద్దతు ఇవ్వడానికి శాశ్వత సాక్ష్యాలను కలిగి ఉంటారు.
రోగులు పెద్ద మోతాదులను స్వీకరించినప్పుడు వారి దృష్టి మరింత మెరుగుపడింది.
పరిశోధకుల ప్రకారం, జన్యు చికిత్సకు కంటికి ఒక చికిత్స మాత్రమే అవసరం మరియు ఏదైనా స్పష్టమైన ప్రభావాలను కలిగి ఉండటానికి తగినంత ఎక్కువ కాలం పాటు కొనసాగాలి.
వారు ఇప్పటివరకు కనీసం ఐదేళ్ల పాటు కొనసాగే ఆప్టికల్ లాభాలను గమనించారు, కనీసం చెప్పడానికి ఒక మంచి వ్యాఖ్య.
LCA1 అనేది ఒక అరుదైన అంధత్వం, ఇది ఏదైనా చూసే అధ్యాపకులను శాశ్వతంగా దెబ్బతీస్తుంది, అయితే ఇలాంటి చికిత్స కనుగొనబడిన తర్వాత అది అంత అసాధ్యమైన పరిస్థితిగా ఉండదు.
వ్యాధి ఉన్న వ్యక్తులు సాధారణంగా చాలా బలహీనమైన దృష్టిని కలిగి ఉంటారు, ఇది వారికి చదవడం, డ్రైవ్ చేయడం లేదా పర్యావరణాన్ని నావిగేట్ చేయడానికి వారి కళ్లను ఉపయోగించడం కష్టతరం లేదా అసాధ్యం చేస్తుంది.
యూనివర్శిటీ ఆఫ్ ఫ్లోరిడా శాస్త్రవేత్తలు అభివృద్ధి చేసిన చికిత్స, ముఖ్యంగా జన్యు చికిత్స, స్టెరాయిడ్‌లను ఉపయోగించి సరిదిద్దబడిన వాపు మినహా, తక్కువ దుష్ప్రభావాలను కలిగి ఉంటుంది.
జన్యు చికిత్స యొక్క గరిష్ట మోతాదును అందించిన వ్యక్తులు వారి దృష్టిలో గణనీయమైన పెరుగుదలను ప్రదర్శించారు.
పరిశోధకుల అభిప్రాయం ప్రకారం, చాలా మంది రోగులకు, ఈ చికిత్స చాలా కాలం తర్వాత లైట్ ఆన్ చేయబడినట్లుగా ఉంటుంది.
ఈ ఫలితాలు క్లినికల్ ట్రయల్స్ మరియు చివరికి వాణిజ్యీకరణలో చికిత్స యొక్క పురోగతికి తలుపులు తెరిచాయి, UF యొక్క సెల్యులార్ అండ్ మాలిక్యులర్ థెరపీ విభాగానికి చీఫ్, అధ్యయనం యొక్క సహ రచయిత మరియు UF శాఖ అయిన అట్సేనా థెరప్యూటిక్స్ సహ వ్యవస్థాపకుడు షానన్ బోయ్ పేర్కొన్నారు. జన్యు చికిత్స.
చికిత్స పొందిన మరియు చికిత్స చేయని కళ్ళలో రోగుల కంటి చూపును పోల్చడానికి, పరిశోధకులు రోగులను పూర్తి సంవత్సరం పాటు పర్యవేక్షించారు, తద్వారా వారు వారి వాదనలకు మద్దతు ఇవ్వడానికి శాశ్వత సాక్ష్యాలను కలిగి ఉంటారు.
రోగులు పెద్ద మోతాదులను స్వీకరించినప్పుడు వారి దృష్టి మరింత మెరుగుపడింది.
పరిశోధకుల ప్రకారం, జన్యు చికిత్సకు కంటికి ఒక చికిత్స మాత్రమే అవసరం మరియు ఏదైనా స్పష్టమైన ప్రభావాలను కలిగి ఉండటానికి తగినంత ఎక్కువ కాలం పాటు కొనసాగాలి.
వారు ఇప్పటివరకు కనీసం ఐదేళ్ల పాటు కొనసాగే ఆప్టికల్ లాభాలను గమనించారు, కనీసం చెప్పడానికి ఒక మంచి వ్యాఖ్య.
LCA1 అనేది ఒక అరుదైన అంధత్వం, ఇది ఏదైనా చూసే అధ్యాపకులను శాశ్వతంగా దెబ్బతీస్తుంది, అయితే ఇలాంటి చికిత్స కనుగొనబడిన తర్వాత అది అంత అసాధ్యమైన పరిస్థితిగా ఉండదు.
