એલસીએ 1 એ આંખનો રોગ છે જે ગંભીર દ્રષ્ટિ ગુમાવવાનું કારણ બને છે અને તે GUCY2D જનીનમાં પરિવર્તનને કારણે થાય છે.
જે વ્યક્તિઓ આ રોગ ધરાવે છે તેઓ સામાન્ય રીતે ખૂબ જ નબળી દ્રષ્ટિ ધરાવે છે, જે તેમને વાંચવા, વાહન ચલાવવા અથવા પર્યાવરણમાં નેવિગેટ કરવા માટે તેમની આંખોનો ઉપયોગ કરવાનું મુશ્કેલ અથવા અશક્ય બનાવે છે.
યુનિવર્સિટી ઓફ ફ્લોરિડાના વૈજ્ઞાનિકો દ્વારા વિકસાવવામાં આવેલી સારવાર, અનિવાર્યપણે જીન થેરાપીમાં, બળતરા સિવાયની ન્યૂનતમ આડઅસરો હતી, જે સ્ટેરોઇડ્સનો ઉપયોગ કરીને સુધારવામાં આવી હતી.
જે વ્યક્તિઓને જીન થેરાપીની મહત્તમ માત્રા આપવામાં આવી હતી તેઓએ તેમની દ્રષ્ટિમાં નોંધપાત્ર વધારો દર્શાવ્યો હતો.
સંશોધકોના મતે, ઘણા દર્દીઓ માટે, આ સારવાર લાંબા સમય પછી લાઇટ ચાલુ કરવા જેવી હતી.
આ પરિણામો ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સ અને અંતિમ વ્યાપારીકરણમાં ઉપચારની પ્રગતિ માટેના દરવાજા ખોલે છે, શેનોન બોયે નોંધ્યું હતું, યુએફના સેલ્યુલર અને મોલેક્યુલર થેરાપીના વિભાગના વડા, અભ્યાસના સહ-લેખક અને એટસેના થેરાપ્યુટીક્સના સહ-સ્થાપક, યુએફ શાખા કે જેણે સર્જન કર્યું હતું. જનીન ઉપચાર.
સારવાર કરાયેલ અને સારવાર ન કરાયેલ આંખોમાં દર્દીઓની દૃષ્ટિની તુલના કરવા માટે, સંશોધકોએ આખા વર્ષ સુધી દર્દીઓનું નિરીક્ષણ કર્યું, જેથી તેઓ તેમના દાવાઓને સમર્થન આપવા માટે કાયમી પુરાવા મેળવી શકે.
દર્દીઓની દ્રષ્ટિ વધુ સુધરી જ્યારે તેઓને મોટા ડોઝ મળ્યા.
સંશોધકોના મતે, જીન થેરાપી માટે આંખ દીઠ માત્ર એક જ સારવારની જરૂર હોવી જોઈએ અને કોઈ પણ મૂર્ત અસરો માટે પૂરતા લાંબા સમય સુધી ચાલુ રહેવું જોઈએ.
તેઓએ અત્યાર સુધી ઓછામાં ઓછા પાંચ વર્ષ સુધી ટકી રહેલા ઓપ્ટિકલ ગેઈન્સનું અવલોકન કર્યું છે, જે ઓછામાં ઓછું કહેવા માટે એક આશાસ્પદ ટિપ્પણી છે.
એલસીએ 1 એ એક દુર્લભ પ્રકારનો અંધત્વ છે જે જોવાની કોઈપણ ફેકલ્ટીને કાયમી ધોરણે નુકસાન પહોંચાડી શકે છે પરંતુ આવી સારવારની શોધ થયા પછી તે એવી અશક્ય સ્થિતિ રહેતી નથી.
જે વ્યક્તિઓ આ રોગ ધરાવે છે તેઓ સામાન્ય રીતે ખૂબ જ નબળી દ્રષ્ટિ ધરાવે છે, જે તેમને વાંચવા, વાહન ચલાવવા અથવા પર્યાવરણમાં નેવિગેટ કરવા માટે તેમની આંખોનો ઉપયોગ કરવાનું મુશ્કેલ અથવા અશક્ય બનાવે છે.
યુનિવર્સિટી ઓફ ફ્લોરિડાના વૈજ્ઞાનિકો દ્વારા વિકસાવવામાં આવેલી સારવાર, અનિવાર્યપણે જીન થેરાપીમાં, બળતરા સિવાયની ન્યૂનતમ આડઅસરો હતી, જે સ્ટેરોઇડ્સનો ઉપયોગ કરીને સુધારવામાં આવી હતી.
જે વ્યક્તિઓને જીન થેરાપીની મહત્તમ માત્રા આપવામાં આવી હતી તેઓએ તેમની દ્રષ્ટિમાં નોંધપાત્ર વધારો દર્શાવ્યો હતો.
સંશોધકોના મતે, ઘણા દર્દીઓ માટે, આ સારવાર લાંબા સમય પછી લાઇટ ચાલુ કરવા જેવી હતી.
આ પરિણામો ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સ અને અંતિમ વ્યાપારીકરણમાં ઉપચારની પ્રગતિ માટેના દરવાજા ખોલે છે, શેનોન બોયે નોંધ્યું હતું, યુએફના સેલ્યુલર અને મોલેક્યુલર થેરાપીના વિભાગના વડા, અભ્યાસના સહ-લેખક અને એટસેના થેરાપ્યુટીક્સના સહ-સ્થાપક, યુએફ શાખા કે જેણે સર્જન કર્યું હતું. જનીન ઉપચાર.
સારવાર કરાયેલ અને સારવાર ન કરાયેલ આંખોમાં દર્દીઓની દૃષ્ટિની તુલના કરવા માટે, સંશોધકોએ આખા વર્ષ સુધી દર્દીઓનું નિરીક્ષણ કર્યું, જેથી તેઓ તેમના દાવાઓને સમર્થન આપવા માટે કાયમી પુરાવા મેળવી શકે.
દર્દીઓની દ્રષ્ટિ વધુ સુધરી જ્યારે તેઓને મોટા ડોઝ મળ્યા.
સંશોધકોના મતે, જીન થેરાપી માટે આંખ દીઠ માત્ર એક જ સારવારની જરૂર હોવી જોઈએ અને કોઈ પણ મૂર્ત અસરો માટે પૂરતા લાંબા સમય સુધી ચાલુ રહેવું જોઈએ.
તેઓએ અત્યાર સુધી ઓછામાં ઓછા પાંચ વર્ષ સુધી ટકી રહેલા ઓપ્ટિકલ ગેઈન્સનું અવલોકન કર્યું છે, જે ઓછામાં ઓછું કહેવા માટે એક આશાસ્પદ ટિપ્પણી છે.
એલસીએ 1 એ એક દુર્લભ પ્રકારનો અંધત્વ છે જે જોવાની કોઈપણ ફેકલ્ટીને કાયમી ધોરણે નુકસાન પહોંચાડી શકે છે પરંતુ આવી સારવારની શોધ થયા પછી તે એવી અશક્ય સ્થિતિ રહેતી નથી.
