क्लिनिकल परीक्षण का उद्देश्य सीमित उपचार विकल्पों के साथ एक दर्दनाक आनुवंशिक रक्त विकार, सिकल सेल रोग का इलाज खोजना था।
18 मरीजों, जिनमें से दो का इलाज अमेरिका के क्लीवलैंड क्लिनिक चिल्ड्रेन में किया गया था, को एक प्रक्रिया से गुजरना पड़ा, जहां जीन संपादन के लिए सबसे पहले उनकी स्टेम कोशिकाएं एकत्र की गईं।
परीक्षण बहु-केंद्र 'रूबी परीक्षण' के भाग के रूप में आयोजित किया गया था।
शेष अस्थि मज्जा को साफ करने के लिए उन्हें कीमोथेरेपी दी गई, जिससे मरम्मत की गई कोशिकाओं के लिए जगह बन गई, जिन्हें बाद में उनके शरीर में वापस भेज दिया गया।
उपचार अच्छी तरह से सहन किया गया और कोई गंभीर दुष्प्रभाव सामने नहीं आया। उपचार के बाद, सभी रोगियों ने सफलतापूर्वक अपनी श्वेत रक्त कोशिकाएं और प्लेटलेट्स पुनः प्राप्त कर लीं।
शोधकर्ताओं ने नोट किया कि उपचार के बाद से सभी मरीज़ दर्दनाक घटनाओं से मुक्त रहे हैं, और जिन लोगों का पांच महीने या उससे अधिक समय तक इलाज किया गया उनमें एनीमिया का समाधान देखा गया है।
क्लीवलैंड क्लिनिक चिल्ड्रेन और आरयूबीवाई परीक्षण के प्रस्तुतकर्ता अन्वेषक रबी हन्ना ने कहा, "यह उत्साहजनक है कि यह जीन-संपादन उपचार सिकल सेल रोगियों के लिए आशाजनक प्रभावकारिता दिखा रहा है।"
सिकल सेल रोग एक आनुवंशिक रक्त विकार है जिसके कारण लाल रक्त कोशिकाएं हंसिया की तरह विकृत हो जाती हैं।
सिकल सेल रोग में, असामान्य कोशिकाएं रक्त प्रवाह को अवरुद्ध कर देती हैं और आसानी से टूट जाती हैं, जिससे गंभीर दर्द, यकृत और हृदय की समस्याएं और कम जीवन काल जैसी समस्याएं होती हैं, आमतौर पर 40 के दशक के मध्य में।
18 मरीजों, जिनमें से दो का इलाज अमेरिका के क्लीवलैंड क्लिनिक चिल्ड्रेन में किया गया था, को एक प्रक्रिया से गुजरना पड़ा, जहां जीन संपादन के लिए सबसे पहले उनकी स्टेम कोशिकाएं एकत्र की गईं।
परीक्षण बहु-केंद्र 'रूबी परीक्षण' के भाग के रूप में आयोजित किया गया था।
शेष अस्थि मज्जा को साफ करने के लिए उन्हें कीमोथेरेपी दी गई, जिससे मरम्मत की गई कोशिकाओं के लिए जगह बन गई, जिन्हें बाद में उनके शरीर में वापस भेज दिया गया।
उपचार अच्छी तरह से सहन किया गया और कोई गंभीर दुष्प्रभाव सामने नहीं आया। उपचार के बाद, सभी रोगियों ने सफलतापूर्वक अपनी श्वेत रक्त कोशिकाएं और प्लेटलेट्स पुनः प्राप्त कर लीं।
शोधकर्ताओं ने नोट किया कि उपचार के बाद से सभी मरीज़ दर्दनाक घटनाओं से मुक्त रहे हैं, और जिन लोगों का पांच महीने या उससे अधिक समय तक इलाज किया गया उनमें एनीमिया का समाधान देखा गया है।
क्लीवलैंड क्लिनिक चिल्ड्रेन और आरयूबीवाई परीक्षण के प्रस्तुतकर्ता अन्वेषक रबी हन्ना ने कहा, "यह उत्साहजनक है कि यह जीन-संपादन उपचार सिकल सेल रोगियों के लिए आशाजनक प्रभावकारिता दिखा रहा है।"
सिकल सेल रोग एक आनुवंशिक रक्त विकार है जिसके कारण लाल रक्त कोशिकाएं हंसिया की तरह विकृत हो जाती हैं।
सिकल सेल रोग में, असामान्य कोशिकाएं रक्त प्रवाह को अवरुद्ध कर देती हैं और आसानी से टूट जाती हैं, जिससे गंभीर दर्द, यकृत और हृदय की समस्याएं और कम जीवन काल जैसी समस्याएं होती हैं, आमतौर पर 40 के दशक के मध्य में।
