По словам доктора Мета Кумара, клинического директора отделения гематологии и трансплантации костного мозга больницы Marengo Asia, Gurugram, в клинических испытаниях редактирование генов проводилось как потенциальный метод лечения серповидноклеточной анемии.

Согласно предварительным данным, может быть обеспечено нормальное производство гемоглобина, что может значительно уменьшить симптомы и последствия серповидноклеточной анемии.

По мнению экспертов, при серповидно-клеточной анемии кровь может стать слишком густой и сгущаться, вызывая различные проблемы с мозгом, такие как тихие инсульты, регулярные инсульты (как при блокировке кровотока, так и при кровотечении) и другие проблемы. Это происходит потому, что густая кровь может закупорить кровеносные сосуды головного мозга.

«Тихие инфаркты головного мозга возникают примерно у 40 процентов детей к 18 годам. Головные боли возникают примерно у 36 процентов детей с серповидно-клеточной анемией. Ишемический инсульт встречается примерно у 10 процентов детей, а геморрагический инсульт встречается у детей с такой частотой. примерно на 3-10 процентов», — сообщил IANS доктор Правин Гупта, главный директор и руководитель отделения неврологии больницы Фортис.

Серповидно-клеточная анемия может влиять на мозг по-разному, включая когнитивные дисфункции, такие как рабочая память, вербальное обучение, зрительно-моторная функция, неадекватность общего интеллектуального функционирования, проблемы с речью и вниманием, а также головные боли, судороги и другие, отмечают эксперты. .

Доктор Гаурав Харья, основатель и директор Cellogen Therapeutics, сказал, что генная терапия представляет собой одно из наиболее многообещающих достижений в лечении серповидноклеточной анемии. Этот подход предполагает модификацию собственных гемопоэтических стволовых клеток пациента для коррекции генетического дефекта, ответственного за заболевание. Он также упомянул, что модифицированные стволовые клетки «затем повторно вводятся в организм пациента».

«Ранние клинические испытания показали многообещающие результаты: у некоторых пациентов наблюдалось значительное улучшение симптомов и качества жизни», — добавил Харья.