Laut einer aktuellen Studie, die von Wissenschaftlern der Universitäten Sheffield und UCL durchgeführt wurde, könnten Patienten mit Hirschsprung-Krankheit in London (Großbritannien) von einer Stammzelltherapie profitieren.
Bei der Hirschsprung-Krankheit fehlen einige wenige Nervenzellen im Dickdarm. Aufgrund der Unfähigkeit des Darms, sich zusammenzuziehen und Stuhl zu transportieren, kann es zu Verstopfungen kommen. Dies kann zu Verstopfung und in seltenen Fällen zu einer gefährlichen Darminfektion namens Enterokolitis führen.
Etwa 1 von 5000 Babys wird mit der Hirschsprung-Krankheit geboren. Die Erkrankung wird in der Regel kurz nach der Geburt erkannt und schnellstmöglich operativ behandelt. Allerdings leiden die Patienten häufig lebenslang unter schwächenden Symptomen, weshalb häufig mehrere chirurgische Eingriffe erforderlich sind.
Daher sind alternative Behandlungsmöglichkeiten von entscheidender Bedeutung. Eine von Forschern untersuchte Möglichkeit besteht darin, mithilfe der Stammzelltherapie Vorläufer von Nervenzellen zu erzeugen, die dann nach der Transplantation die fehlenden Nerven im Darm von Menschen mit Hirschsprung-Krankheit produzieren. Dies wiederum soll die Funktionalität des Darms verbessern.
Dieses Verfahren wurde jedoch bisher nicht an menschlichem Gewebe von Menschen mit Hirschsprung-Krankheit durchgeführt.
Die in Gut veröffentlichte und vom Medical Research Council finanzierte Forschung ist eine Gemeinschaftsinitiative von Forschern am UCL und der University of Sheffield, die 2017 begann.
Forscher der University of Sheffield konzentrierten sich auf die Herstellung und Analyse von Nervenvorläufern aus Stammzellen. Diese wurden dann an das UCL-Team geschickt, das das Darmgewebe des Patienten vorbereitete, die Transplantation und Erhaltung des Gewebes durchführte und dann die Funktion der Gewebesegmente testete.
Die Studie umfasste die Entnahme von Gewebeproben, die GOSH-Patienten mit Hirschsprung-Krankheit im Rahmen ihrer Routinebehandlung gespendet hatten, und die dann im Labor kultiviert wurden. Die Proben wurden dann mit aus Stammzellen gewonnenen Nervenzellvorläufern transplantiert, die sich dann im Darmgewebe zu den entscheidenden Nervenzellen entwickelten.
Wichtig ist, dass die transplantierten Darmproben im Vergleich zum Kontrollgewebe eine erhöhte Kontraktionsfähigkeit zeigten, was auf eine verbesserte Funktionalität des Darms bei erkrankten Patienten schließen lässt.
Der leitende Forscher Dr. Conor McCann (UCL Great Ormond Street Institute of Child Health) sagte: „Diese Studie ist ein echter Durchbruch in unserer Zelltherapiearbeit für die Hirschsprung-Krankheit. Sie zeigt wirklich den Nutzen der Zusammenführung der Fachkenntnisse verschiedener Gruppen, was hoffentlich der Fall sein wird.“ Kindern und Erwachsenen, die mit der Hirschsprung-Krankheit leben, in Zukunft zugute kommen.“
Dr. Anestis Tsakiridis, leitender Forscher an der University of Sheffield, sagte: „Dies war eine fantastische Zusammenarbeit unter der Leitung zweier talentierter Nachwuchswissenschaftler, Dr. Ben Jevans und Fay Cooper. Unsere Erkenntnisse haben den Grundstein für die zukünftige Entwicklung einer Zelltherapie gelegt.“ Wir werden uns weiterhin darum bemühen, die Hirschsprung-Krankheit in den nächsten Jahren in die Klinik zu bringen.“
Die Ergebnisse dieser Studie zeigen zum ersten Mal das Potenzial der Stammzelltherapie zur Verbesserung der Darmfunktion bei Patienten mit Hirschsprung-Krankheit, was wiederum zu verbesserten Symptomen und besseren Ergebnissen für Personen mit dieser Krankheit führen könnte.
Bei der Hirschsprung-Krankheit fehlen einige wenige Nervenzellen im Dickdarm. Aufgrund der Unfähigkeit des Darms, sich zusammenzuziehen und Stuhl zu transportieren, kann es zu Verstopfungen kommen. Dies kann zu Verstopfung und in seltenen Fällen zu einer gefährlichen Darminfektion namens Enterokolitis führen.
Etwa 1 von 5000 Babys wird mit der Hirschsprung-Krankheit geboren. Die Erkrankung wird in der Regel kurz nach der Geburt erkannt und schnellstmöglich operativ behandelt. Allerdings leiden die Patienten häufig lebenslang unter schwächenden Symptomen, weshalb häufig mehrere chirurgische Eingriffe erforderlich sind.
Daher sind alternative Behandlungsmöglichkeiten von entscheidender Bedeutung. Eine von Forschern untersuchte Möglichkeit besteht darin, mithilfe der Stammzelltherapie Vorläufer von Nervenzellen zu erzeugen, die dann nach der Transplantation die fehlenden Nerven im Darm von Menschen mit Hirschsprung-Krankheit produzieren. Dies wiederum soll die Funktionalität des Darms verbessern.
Dieses Verfahren wurde jedoch bisher nicht an menschlichem Gewebe von Menschen mit Hirschsprung-Krankheit durchgeführt.
Die in Gut veröffentlichte und vom Medical Research Council finanzierte Forschung ist eine Gemeinschaftsinitiative von Forschern am UCL und der University of Sheffield, die 2017 begann.
Forscher der University of Sheffield konzentrierten sich auf die Herstellung und Analyse von Nervenvorläufern aus Stammzellen. Diese wurden dann an das UCL-Team geschickt, das das Darmgewebe des Patienten vorbereitete, die Transplantation und Erhaltung des Gewebes durchführte und dann die Funktion der Gewebesegmente testete.
Die Studie umfasste die Entnahme von Gewebeproben, die GOSH-Patienten mit Hirschsprung-Krankheit im Rahmen ihrer Routinebehandlung gespendet hatten, und die dann im Labor kultiviert wurden. Die Proben wurden dann mit aus Stammzellen gewonnenen Nervenzellvorläufern transplantiert, die sich dann im Darmgewebe zu den entscheidenden Nervenzellen entwickelten.
Wichtig ist, dass die transplantierten Darmproben im Vergleich zum Kontrollgewebe eine erhöhte Kontraktionsfähigkeit zeigten, was auf eine verbesserte Funktionalität des Darms bei erkrankten Patienten schließen lässt.
Der leitende Forscher Dr. Conor McCann (UCL Great Ormond Street Institute of Child Health) sagte: „Diese Studie ist ein echter Durchbruch in unserer Zelltherapiearbeit für die Hirschsprung-Krankheit. Sie zeigt wirklich den Nutzen der Zusammenführung der Fachkenntnisse verschiedener Gruppen, was hoffentlich der Fall sein wird.“ Kindern und Erwachsenen, die mit der Hirschsprung-Krankheit leben, in Zukunft zugute kommen.“
Dr. Anestis Tsakiridis, leitender Forscher an der University of Sheffield, sagte: „Dies war eine fantastische Zusammenarbeit unter der Leitung zweier talentierter Nachwuchswissenschaftler, Dr. Ben Jevans und Fay Cooper. Unsere Erkenntnisse haben den Grundstein für die zukünftige Entwicklung einer Zelltherapie gelegt.“ Wir werden uns weiterhin darum bemühen, die Hirschsprung-Krankheit in den nächsten Jahren in die Klinik zu bringen.“
Die Ergebnisse dieser Studie zeigen zum ersten Mal das Potenzial der Stammzelltherapie zur Verbesserung der Darmfunktion bei Patienten mit Hirschsprung-Krankheit, was wiederum zu verbesserten Symptomen und besseren Ergebnissen für Personen mit dieser Krankheit führen könnte.
