LCA1 ist eine Augenkrankheit, die zu schwerem Sehverlust führt und durch Mutationen im GUCY2D-Gen verursacht wird.
Menschen, die an dieser Krankheit leiden, haben typischerweise eine sehr schlechte Sehkraft, was es ihnen schwer oder unmöglich macht, zu lesen, Auto zu fahren oder ihre Augen zur Navigation in der Umgebung zu nutzen.
Die von Wissenschaftlern der University of Florida entwickelte Behandlung, im Wesentlichen eine Gentherapie, hatte nur minimale Nebenwirkungen, mit Ausnahme einer Entzündung, die mit Steroiden behoben wurde.
Die Personen, denen die maximale Dosis der Gentherapie verabreicht wurde, zeigten eine bemerkenswerte Verbesserung ihres Sehvermögens.
Den Forschern zufolge war diese Behandlung für viele Patienten so, als würde nach langer Zeit das Licht angeschaltet.
„Diese Ergebnisse öffnen die Tür für den Fortschritt der Therapie in klinischen Studien und schließlich für die Kommerzialisierung“, bemerkte Shannon Boye, Leiterin der UF-Abteilung für Zell- und Molekulartherapie, Mitautorin der Studie und Mitbegründerin von Atsena Therapeutics, der UF-Abteilung, die sie gegründet hat die Gentherapie.
Um das Sehvermögen der Patienten in den behandelten und unbehandelten Augen zu vergleichen, überwachten die Forscher die Patienten ein ganzes Jahr lang, damit sie über dauerhafte Beweise zur Untermauerung ihrer Behauptungen verfügen konnten.
Das Sehvermögen der Patienten verbesserte sich stärker, wenn sie höhere Dosen erhielten.
Den Forschern zufolge sollte die Gentherapie nur eine Behandlung pro Auge erfordern und über einen ausreichend langen Zeitraum anhalten, um spürbare Auswirkungen zu erzielen.
Sie haben bisher optische Fortschritte beobachtet, die mindestens fünf Jahre lang anhalten, gelinde gesagt eine vielversprechende Bemerkung.
LCA1 ist eine seltene Form der Blindheit, die das Sehvermögen dauerhaft schädigen kann, aber nach der Entdeckung einer solchen Behandlung kein so unmöglicher Zustand mehr bleibt.
Menschen, die an dieser Krankheit leiden, haben typischerweise eine sehr schlechte Sehkraft, was es ihnen schwer oder unmöglich macht, zu lesen, Auto zu fahren oder ihre Augen zur Navigation in der Umgebung zu nutzen.
Die von Wissenschaftlern der University of Florida entwickelte Behandlung, im Wesentlichen eine Gentherapie, hatte nur minimale Nebenwirkungen, mit Ausnahme einer Entzündung, die mit Steroiden behoben wurde.
Die Personen, denen die maximale Dosis der Gentherapie verabreicht wurde, zeigten eine bemerkenswerte Verbesserung ihres Sehvermögens.
Den Forschern zufolge war diese Behandlung für viele Patienten so, als würde nach langer Zeit das Licht angeschaltet.
„Diese Ergebnisse öffnen die Tür für den Fortschritt der Therapie in klinischen Studien und schließlich für die Kommerzialisierung“, bemerkte Shannon Boye, Leiterin der UF-Abteilung für Zell- und Molekulartherapie, Mitautorin der Studie und Mitbegründerin von Atsena Therapeutics, der UF-Abteilung, die sie gegründet hat die Gentherapie.
Um das Sehvermögen der Patienten in den behandelten und unbehandelten Augen zu vergleichen, überwachten die Forscher die Patienten ein ganzes Jahr lang, damit sie über dauerhafte Beweise zur Untermauerung ihrer Behauptungen verfügen konnten.
Das Sehvermögen der Patienten verbesserte sich stärker, wenn sie höhere Dosen erhielten.
Den Forschern zufolge sollte die Gentherapie nur eine Behandlung pro Auge erfordern und über einen ausreichend langen Zeitraum anhalten, um spürbare Auswirkungen zu erzielen.
Sie haben bisher optische Fortschritte beobachtet, die mindestens fünf Jahre lang anhalten, gelinde gesagt eine vielversprechende Bemerkung.
LCA1 ist eine seltene Form der Blindheit, die das Sehvermögen dauerhaft schädigen kann, aber nach der Entdeckung einer solchen Behandlung kein so unmöglicher Zustand mehr bleibt.
