Ziel der klinischen Studie war es, ein Heilmittel für die Sichelzellenanämie zu finden, eine schmerzhafte genetische Bluterkrankung mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten.
Die 18 Patienten, von denen zwei in der Cleveland Clinic Children’s in den USA behandelt wurden, unterzogen sich einem Verfahren, bei dem zunächst ihre Stammzellen zur Genbearbeitung gesammelt wurden.
Die Studie wurde im Rahmen der multizentrischen „RUBY-Studie“ durchgeführt.
Sie erhielten eine Chemotherapie, um das verbleibende Knochenmark zu reinigen und Platz für die reparierten Zellen zu schaffen, die später wieder in ihren Körper infundiert wurden.
Die Behandlung wurde gut vertragen, es wurden keine schwerwiegenden Nebenwirkungen berichtet. Nach der Behandlung erlangten alle Patienten erfolgreich ihre weißen Blutkörperchen und Blutplättchen zurück.
Die Forscher stellten fest, dass alle Patienten seit der Behandlung keine schmerzhaften Ereignisse mehr hatten und dass bei denjenigen, die fünf Monate oder länger beobachtet wurden, eine Besserung der Anämie zu verzeichnen war.
„Es ist ermutigend, dass diese Gen-Editing-Behandlung weiterhin eine vielversprechende Wirksamkeit bei Sichelzellenpatienten zeigt“, sagte Rabi Hanna von der Cleveland Clinic Children’s und der vortragende Prüfer der RUBY-Studie.
Die Sichelzellenanämie ist eine genetisch bedingte Bluterkrankung, die dazu führt, dass sich die roten Blutkörperchen wie eine Sichel verformen.
Bei der Sichelzellenanämie blockieren die abnormalen Zellen den Blutfluss und brechen leicht auseinander, was zu Problemen wie starken Schmerzen, Leber- und Herzproblemen und einer kürzeren Lebenserwartung führt, typischerweise in der Mitte der 40er Jahre.
Die 18 Patienten, von denen zwei in der Cleveland Clinic Children’s in den USA behandelt wurden, unterzogen sich einem Verfahren, bei dem zunächst ihre Stammzellen zur Genbearbeitung gesammelt wurden.
Die Studie wurde im Rahmen der multizentrischen „RUBY-Studie“ durchgeführt.
Sie erhielten eine Chemotherapie, um das verbleibende Knochenmark zu reinigen und Platz für die reparierten Zellen zu schaffen, die später wieder in ihren Körper infundiert wurden.
Die Behandlung wurde gut vertragen, es wurden keine schwerwiegenden Nebenwirkungen berichtet. Nach der Behandlung erlangten alle Patienten erfolgreich ihre weißen Blutkörperchen und Blutplättchen zurück.
Die Forscher stellten fest, dass alle Patienten seit der Behandlung keine schmerzhaften Ereignisse mehr hatten und dass bei denjenigen, die fünf Monate oder länger beobachtet wurden, eine Besserung der Anämie zu verzeichnen war.
„Es ist ermutigend, dass diese Gen-Editing-Behandlung weiterhin eine vielversprechende Wirksamkeit bei Sichelzellenpatienten zeigt“, sagte Rabi Hanna von der Cleveland Clinic Children’s und der vortragende Prüfer der RUBY-Studie.
Die Sichelzellenanämie ist eine genetisch bedingte Bluterkrankung, die dazu führt, dass sich die roten Blutkörperchen wie eine Sichel verformen.
Bei der Sichelzellenanämie blockieren die abnormalen Zellen den Blutfluss und brechen leicht auseinander, was zu Problemen wie starken Schmerzen, Leber- und Herzproblemen und einer kürzeren Lebenserwartung führt, typischerweise in der Mitte der 40er Jahre.
