LCA1 ಕಣ್ಣಿನ ಕಾಯಿಲೆಯಾಗಿದ್ದು, ಇದು ತೀವ್ರ ದೃಷ್ಟಿ ನಷ್ಟವನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುತ್ತದೆ ಮತ್ತು GUCY2D ಜೀನ್‌ನಲ್ಲಿನ ರೂಪಾಂತರಗಳಿಂದ ಉಂಟಾಗುತ್ತದೆ.
ರೋಗವನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ವ್ಯಕ್ತಿಗಳು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ತುಂಬಾ ಕಳಪೆ ದೃಷ್ಟಿ ಹೊಂದಿರುತ್ತಾರೆ, ಇದು ಅವರಿಗೆ ಓದಲು, ಓಡಿಸಲು ಅಥವಾ ಪರಿಸರವನ್ನು ನ್ಯಾವಿಗೇಟ್ ಮಾಡಲು ತಮ್ಮ ಕಣ್ಣುಗಳನ್ನು ಬಳಸಲು ಕಷ್ಟ ಅಥವಾ ಅಸಾಧ್ಯವಾಗಿಸುತ್ತದೆ.
ಫ್ಲೋರಿಡಾ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾನಿಲಯದ ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಮೂಲಭೂತವಾಗಿ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ, ಸ್ಟೀರಾಯ್ಡ್ಗಳನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಸರಿಪಡಿಸಲಾದ ಉರಿಯೂತವನ್ನು ಹೊರತುಪಡಿಸಿ, ಕನಿಷ್ಠ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ.
ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಗರಿಷ್ಟ ಡೋಸೇಜ್ ಅನ್ನು ನಿರ್ವಹಿಸಿದ ವ್ಯಕ್ತಿಗಳು ತಮ್ಮ ದೃಷ್ಟಿಯಲ್ಲಿ ಗಮನಾರ್ಹ ಹೆಚ್ಚಳವನ್ನು ಪ್ರದರ್ಶಿಸಿದರು.
ಸಂಶೋಧಕರ ಪ್ರಕಾರ, ಅನೇಕ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ, ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಬಹಳ ಸಮಯದ ನಂತರ ದೀಪವನ್ನು ಆನ್ ಮಾಡಿದಂತಿದೆ.
ಈ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ಮತ್ತು ಅಂತಿಮವಾಗಿ ವಾಣಿಜ್ಯೀಕರಣದಲ್ಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಪ್ರಗತಿಗೆ ಬಾಗಿಲು ತೆರೆಯುತ್ತವೆ, UF ನ ಸೆಲ್ಯುಲಾರ್ ಮತ್ತು ಮಾಲಿಕ್ಯುಲರ್ ಥೆರಪಿ ವಿಭಾಗದ ಮುಖ್ಯಸ್ಥ, ಅಧ್ಯಯನದ ಸಹ-ಲೇಖಕ ಮತ್ತು UF ಶಾಖೆಯ ಅಟ್ಸೇನಾ ಥೆರಪ್ಯೂಟಿಕ್ಸ್‌ನ ಸಹ-ಸಂಸ್ಥಾಪಕ ಶಾನನ್ ಬೋಯ್ ಗಮನಿಸಿದರು. ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆ.
ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದ ಮತ್ತು ಸಂಸ್ಕರಿಸದ ಕಣ್ಣುಗಳಲ್ಲಿ ರೋಗಿಗಳ ದೃಷ್ಟಿಯನ್ನು ಹೋಲಿಸಲು, ಸಂಶೋಧಕರು ರೋಗಿಗಳನ್ನು ಒಂದು ವರ್ಷ ಪೂರ್ತಿ ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆ ಮಾಡಿದರು, ಇದರಿಂದಾಗಿ ಅವರು ತಮ್ಮ ಹಕ್ಕುಗಳನ್ನು ಬೆಂಬಲಿಸಲು ಶಾಶ್ವತ ಪುರಾವೆಗಳನ್ನು ಹೊಂದಬಹುದು.
ಅವರು ದೊಡ್ಡ ಪ್ರಮಾಣದಲ್ಲಿ ಸ್ವೀಕರಿಸಿದಾಗ ರೋಗಿಗಳ ದೃಷ್ಟಿ ಸುಧಾರಿಸಿತು.
ಸಂಶೋಧಕರ ಪ್ರಕಾರ, ಜೀನ್ ಥೆರಪಿಗೆ ಪ್ರತಿ ಕಣ್ಣಿಗೆ ಕೇವಲ ಒಂದು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಅಗತ್ಯವಿರುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಯಾವುದೇ ಸ್ಪಷ್ಟವಾದ ಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಹೊಂದಲು ಸಾಕಷ್ಟು ದೀರ್ಘಾವಧಿಯವರೆಗೆ ಇರುತ್ತದೆ.
ಅವರು ಇಲ್ಲಿಯವರೆಗೆ ಕನಿಷ್ಠ ಐದು ವರ್ಷಗಳವರೆಗೆ ಸಹಿಸಿಕೊಳ್ಳುವ ಆಪ್ಟಿಕಲ್ ಲಾಭಗಳನ್ನು ಗಮನಿಸಿದ್ದಾರೆ, ಕನಿಷ್ಠ ಹೇಳಲು ಭರವಸೆಯ ಹೇಳಿಕೆ.
LCA1 ಅಪರೂಪದ ರೀತಿಯ ಕುರುಡುತನವಾಗಿದ್ದು ಅದು ಯಾವುದೇ ನೋಡುವ ಅಧ್ಯಾಪಕರನ್ನು ಶಾಶ್ವತವಾಗಿ ಹಾನಿಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ ಆದರೆ ಈ ರೀತಿಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿದ ನಂತರ ಅದು ಅಸಾಧ್ಯವಾದ ಸ್ಥಿತಿಯಲ್ಲಿ ಉಳಿಯುವುದಿಲ್ಲ.
ರೋಗವನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ವ್ಯಕ್ತಿಗಳು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ತುಂಬಾ ಕಳಪೆ ದೃಷ್ಟಿ ಹೊಂದಿರುತ್ತಾರೆ, ಇದು ಅವರಿಗೆ ಓದಲು, ಓಡಿಸಲು ಅಥವಾ ಪರಿಸರವನ್ನು ನ್ಯಾವಿಗೇಟ್ ಮಾಡಲು ತಮ್ಮ ಕಣ್ಣುಗಳನ್ನು ಬಳಸಲು ಕಷ್ಟ ಅಥವಾ ಅಸಾಧ್ಯವಾಗಿಸುತ್ತದೆ.
ಫ್ಲೋರಿಡಾ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾನಿಲಯದ ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಮೂಲಭೂತವಾಗಿ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ, ಸ್ಟೀರಾಯ್ಡ್ಗಳನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಸರಿಪಡಿಸಲಾದ ಉರಿಯೂತವನ್ನು ಹೊರತುಪಡಿಸಿ, ಕನಿಷ್ಠ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ.
ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಗರಿಷ್ಟ ಡೋಸೇಜ್ ಅನ್ನು ನಿರ್ವಹಿಸಿದ ವ್ಯಕ್ತಿಗಳು ತಮ್ಮ ದೃಷ್ಟಿಯಲ್ಲಿ ಗಮನಾರ್ಹ ಹೆಚ್ಚಳವನ್ನು ಪ್ರದರ್ಶಿಸಿದರು.
ಸಂಶೋಧಕರ ಪ್ರಕಾರ, ಅನೇಕ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ, ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಬಹಳ ಸಮಯದ ನಂತರ ದೀಪವನ್ನು ಆನ್ ಮಾಡಿದಂತಿದೆ.
ಈ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ಮತ್ತು ಅಂತಿಮವಾಗಿ ವಾಣಿಜ್ಯೀಕರಣದಲ್ಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಪ್ರಗತಿಗೆ ಬಾಗಿಲು ತೆರೆಯುತ್ತವೆ, UF ನ ಸೆಲ್ಯುಲಾರ್ ಮತ್ತು ಮಾಲಿಕ್ಯುಲರ್ ಥೆರಪಿ ವಿಭಾಗದ ಮುಖ್ಯಸ್ಥ, ಅಧ್ಯಯನದ ಸಹ-ಲೇಖಕ ಮತ್ತು UF ಶಾಖೆಯ ಅಟ್ಸೇನಾ ಥೆರಪ್ಯೂಟಿಕ್ಸ್‌ನ ಸಹ-ಸಂಸ್ಥಾಪಕ ಶಾನನ್ ಬೋಯ್ ಗಮನಿಸಿದರು. ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆ.
ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದ ಮತ್ತು ಸಂಸ್ಕರಿಸದ ಕಣ್ಣುಗಳಲ್ಲಿ ರೋಗಿಗಳ ದೃಷ್ಟಿಯನ್ನು ಹೋಲಿಸಲು, ಸಂಶೋಧಕರು ರೋಗಿಗಳನ್ನು ಒಂದು ವರ್ಷ ಪೂರ್ತಿ ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆ ಮಾಡಿದರು, ಇದರಿಂದಾಗಿ ಅವರು ತಮ್ಮ ಹಕ್ಕುಗಳನ್ನು ಬೆಂಬಲಿಸಲು ಶಾಶ್ವತ ಪುರಾವೆಗಳನ್ನು ಹೊಂದಬಹುದು.
ಅವರು ದೊಡ್ಡ ಪ್ರಮಾಣದಲ್ಲಿ ಸ್ವೀಕರಿಸಿದಾಗ ರೋಗಿಗಳ ದೃಷ್ಟಿ ಸುಧಾರಿಸಿತು.
ಸಂಶೋಧಕರ ಪ್ರಕಾರ, ಜೀನ್ ಥೆರಪಿಗೆ ಪ್ರತಿ ಕಣ್ಣಿಗೆ ಕೇವಲ ಒಂದು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಅಗತ್ಯವಿರುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಯಾವುದೇ ಸ್ಪಷ್ಟವಾದ ಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಹೊಂದಲು ಸಾಕಷ್ಟು ದೀರ್ಘಾವಧಿಯವರೆಗೆ ಇರುತ್ತದೆ.
ಅವರು ಇಲ್ಲಿಯವರೆಗೆ ಕನಿಷ್ಠ ಐದು ವರ್ಷಗಳವರೆಗೆ ಸಹಿಸಿಕೊಳ್ಳುವ ಆಪ್ಟಿಕಲ್ ಲಾಭಗಳನ್ನು ಗಮನಿಸಿದ್ದಾರೆ, ಕನಿಷ್ಠ ಹೇಳಲು ಭರವಸೆಯ ಹೇಳಿಕೆ.
LCA1 ಅಪರೂಪದ ರೀತಿಯ ಕುರುಡುತನವಾಗಿದ್ದು ಅದು ಯಾವುದೇ ನೋಡುವ ಅಧ್ಯಾಪಕರನ್ನು ಶಾಶ್ವತವಾಗಿ ಹಾನಿಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ ಆದರೆ ಈ ರೀತಿಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿದ ನಂತರ ಅದು ಅಸಾಧ್ಯವಾದ ಸ್ಥಿತಿಯಲ್ಲಿ ಉಳಿಯುವುದಿಲ್ಲ.
