ક્લિનિકલ ટ્રાયલનો હેતુ સિકલ સેલ રોગ, મર્યાદિત સારવાર વિકલ્પો સાથે પીડાદાયક આનુવંશિક રક્ત વિકારનો ઉપચાર શોધવાનો હતો.
18 દર્દીઓ, જેમાંથી બેને યુ.એસ.માં ક્લીવલેન્ડ ક્લિનિક ચિલ્ડ્રન્સ ખાતે સારવાર આપવામાં આવી હતી, એક પ્રક્રિયા કરવામાં આવી હતી જ્યાં તેમના સ્ટેમ કોષો જનીન સંપાદન માટે પ્રથમ એકત્રિત કરવામાં આવ્યા હતા.
મલ્ટિ-સેન્ટર 'રુબી ટ્રાયલ'ના ભાગરૂપે આ ટ્રાયલ હાથ ધરવામાં આવી હતી.
તેઓએ બાકીના અસ્થિમજ્જાને સાફ કરવા માટે કીમોથેરાપી પ્રાપ્ત કરી, રિપેર કરાયેલા કોષો માટે જગ્યા બનાવી જે પાછળથી તેમના શરીરમાં પાછા દાખલ કરવામાં આવ્યા હતા.
કોઈ ગંભીર આડઅસરની જાણ કર્યા વિના સારવાર સારી રીતે સહન કરવામાં આવી હતી. સારવાર બાદ, બધા દર્દીઓ સફળતાપૂર્વક તેમના શ્વેત રક્તકણો અને પ્લેટલેટ્સ પુનઃપ્રાપ્ત કર્યા.
સંશોધકોએ નોંધ્યું હતું કે તમામ દર્દીઓ સારવારથી પીડાદાયક ઘટનાઓથી મુક્ત રહ્યા છે, અને જેઓ પાંચ મહિના કે તેથી વધુ સમય સુધી અનુસરવામાં આવ્યા છે તેઓએ તેમની એનિમિયા દૂર કરી છે.
"તે પ્રોત્સાહક છે કે આ જનીન-સંપાદન સારવાર સિકલ સેલ દર્દીઓ માટે આશાસ્પદ અસરકારકતા દર્શાવવાનું ચાલુ રાખે છે," ક્લેવલેન્ડ ક્લિનિક ચિલ્ડ્રન્સ અને RUBY ટ્રાયલના પ્રસ્તુત તપાસકર્તાના રબી હેન્નાએ જણાવ્યું હતું.
સિકલ સેલ ડિસીઝ એ આનુવંશિક રક્ત વિકાર છે જેના કારણે લાલ રક્ત કોશિકાઓ સિકલની જેમ ખોવાઈ જાય છે.
સિકલ સેલ રોગમાં, અસામાન્ય કોશિકાઓ રક્ત પ્રવાહને અવરોધે છે અને સરળતાથી તૂટી જાય છે, જે ગંભીર પીડા, યકૃત અને હૃદયની સમસ્યાઓ અને સામાન્ય રીતે 40 ના દાયકાના મધ્યમાં, ટૂંકા આયુષ્ય જેવી સમસ્યાઓ તરફ દોરી જાય છે.
18 દર્દીઓ, જેમાંથી બેને યુ.એસ.માં ક્લીવલેન્ડ ક્લિનિક ચિલ્ડ્રન્સ ખાતે સારવાર આપવામાં આવી હતી, એક પ્રક્રિયા કરવામાં આવી હતી જ્યાં તેમના સ્ટેમ કોષો જનીન સંપાદન માટે પ્રથમ એકત્રિત કરવામાં આવ્યા હતા.
મલ્ટિ-સેન્ટર 'રુબી ટ્રાયલ'ના ભાગરૂપે આ ટ્રાયલ હાથ ધરવામાં આવી હતી.
તેઓએ બાકીના અસ્થિમજ્જાને સાફ કરવા માટે કીમોથેરાપી પ્રાપ્ત કરી, રિપેર કરાયેલા કોષો માટે જગ્યા બનાવી જે પાછળથી તેમના શરીરમાં પાછા દાખલ કરવામાં આવ્યા હતા.
કોઈ ગંભીર આડઅસરની જાણ કર્યા વિના સારવાર સારી રીતે સહન કરવામાં આવી હતી. સારવાર બાદ, બધા દર્દીઓ સફળતાપૂર્વક તેમના શ્વેત રક્તકણો અને પ્લેટલેટ્સ પુનઃપ્રાપ્ત કર્યા.
સંશોધકોએ નોંધ્યું હતું કે તમામ દર્દીઓ સારવારથી પીડાદાયક ઘટનાઓથી મુક્ત રહ્યા છે, અને જેઓ પાંચ મહિના કે તેથી વધુ સમય સુધી અનુસરવામાં આવ્યા છે તેઓએ તેમની એનિમિયા દૂર કરી છે.
"તે પ્રોત્સાહક છે કે આ જનીન-સંપાદન સારવાર સિકલ સેલ દર્દીઓ માટે આશાસ્પદ અસરકારકતા દર્શાવવાનું ચાલુ રાખે છે," ક્લેવલેન્ડ ક્લિનિક ચિલ્ડ્રન્સ અને RUBY ટ્રાયલના પ્રસ્તુત તપાસકર્તાના રબી હેન્નાએ જણાવ્યું હતું.
સિકલ સેલ ડિસીઝ એ આનુવંશિક રક્ત વિકાર છે જેના કારણે લાલ રક્ત કોશિકાઓ સિકલની જેમ ખોવાઈ જાય છે.
સિકલ સેલ રોગમાં, અસામાન્ય કોશિકાઓ રક્ત પ્રવાહને અવરોધે છે અને સરળતાથી તૂટી જાય છે, જે ગંભીર પીડા, યકૃત અને હૃદયની સમસ્યાઓ અને સામાન્ય રીતે 40 ના દાયકાના મધ્યમાં, ટૂંકા આયુષ્ય જેવી સમસ્યાઓ તરફ દોરી જાય છે.
