LCA1 एक नेत्र रोग है जो गंभीर दृष्टि हानि का कारण बनता है और GUCY2D जीन में उत्परिवर्तन के कारण होता है।
जिन व्यक्तियों को यह बीमारी होती है उनकी दृष्टि आमतौर पर बहुत खराब होती है, जिससे उनके लिए पढ़ना, गाड़ी चलाना या पर्यावरण में नेविगेट करने के लिए अपनी आंखों का उपयोग करना कठिन या असंभव हो जाता है।
फ्लोरिडा विश्वविद्यालय के वैज्ञानिकों द्वारा विकसित उपचार, अनिवार्य रूप से जीन थेरेपी, में सूजन को छोड़कर न्यूनतम दुष्प्रभाव थे, जिसे स्टेरॉयड का उपयोग करके ठीक किया गया था।
जिन व्यक्तियों को जीन थेरेपी की अधिकतम खुराक दी गई, उनकी दृष्टि में उल्लेखनीय वृद्धि देखी गई।
शोधकर्ताओं के मुताबिक, कई मरीजों के लिए यह इलाज ऐसा था जैसे लंबे समय के बाद लाइट जलाई गई हो।
यूएफ के सेलुलर और आणविक थेरेपी डिवीजन के प्रमुख शैनन बोये, अध्ययन के सह-लेखक और एटसेना थेरेप्यूटिक्स के सह-संस्थापक, यूएफ शाखा जिसने इसे बनाया है, ने कहा कि ये परिणाम नैदानिक परीक्षणों और अंततः व्यावसायीकरण में थेरेपी की प्रगति के लिए द्वार खोलते हैं। जीन थेरेपी.
उपचारित और अनुपचारित आँखों में रोगियों की दृष्टि की तुलना करने के लिए, शोधकर्ताओं ने पूरे एक वर्ष तक रोगियों की निगरानी की, ताकि उनके पास अपने दावों के समर्थन में स्थायी सबूत हो सकें।
बड़ी खुराक मिलने पर मरीजों की दृष्टि में अधिक सुधार हुआ।
शोधकर्ताओं के अनुसार, जीन थेरेपी के लिए प्रति आंख केवल एक उपचार की आवश्यकता होनी चाहिए और किसी भी ठोस प्रभाव के लिए पर्याप्त लंबी अवधि तक जारी रहना चाहिए।
उन्होंने अब तक ऐसे ऑप्टिकल लाभ देखे हैं जो कम से कम पांच वर्षों तक बने रहते हैं, कम से कम यह एक आशाजनक टिप्पणी है।
एलसीए1 एक दुर्लभ प्रकार का अंधापन है जो किसी भी देखने की क्षमता को स्थायी रूप से नुकसान पहुंचा सकता है लेकिन इस तरह का उपचार खोजे जाने के बाद यह इतनी असंभव स्थिति नहीं रह जाती है।
जिन व्यक्तियों को यह बीमारी होती है उनकी दृष्टि आमतौर पर बहुत खराब होती है, जिससे उनके लिए पढ़ना, गाड़ी चलाना या पर्यावरण में नेविगेट करने के लिए अपनी आंखों का उपयोग करना कठिन या असंभव हो जाता है।
फ्लोरिडा विश्वविद्यालय के वैज्ञानिकों द्वारा विकसित उपचार, अनिवार्य रूप से जीन थेरेपी, में सूजन को छोड़कर न्यूनतम दुष्प्रभाव थे, जिसे स्टेरॉयड का उपयोग करके ठीक किया गया था।
जिन व्यक्तियों को जीन थेरेपी की अधिकतम खुराक दी गई, उनकी दृष्टि में उल्लेखनीय वृद्धि देखी गई।
शोधकर्ताओं के मुताबिक, कई मरीजों के लिए यह इलाज ऐसा था जैसे लंबे समय के बाद लाइट जलाई गई हो।
यूएफ के सेलुलर और आणविक थेरेपी डिवीजन के प्रमुख शैनन बोये, अध्ययन के सह-लेखक और एटसेना थेरेप्यूटिक्स के सह-संस्थापक, यूएफ शाखा जिसने इसे बनाया है, ने कहा कि ये परिणाम नैदानिक परीक्षणों और अंततः व्यावसायीकरण में थेरेपी की प्रगति के लिए द्वार खोलते हैं। जीन थेरेपी.
उपचारित और अनुपचारित आँखों में रोगियों की दृष्टि की तुलना करने के लिए, शोधकर्ताओं ने पूरे एक वर्ष तक रोगियों की निगरानी की, ताकि उनके पास अपने दावों के समर्थन में स्थायी सबूत हो सकें।
बड़ी खुराक मिलने पर मरीजों की दृष्टि में अधिक सुधार हुआ।
शोधकर्ताओं के अनुसार, जीन थेरेपी के लिए प्रति आंख केवल एक उपचार की आवश्यकता होनी चाहिए और किसी भी ठोस प्रभाव के लिए पर्याप्त लंबी अवधि तक जारी रहना चाहिए।
उन्होंने अब तक ऐसे ऑप्टिकल लाभ देखे हैं जो कम से कम पांच वर्षों तक बने रहते हैं, कम से कम यह एक आशाजनक टिप्पणी है।
एलसीए1 एक दुर्लभ प्रकार का अंधापन है जो किसी भी देखने की क्षमता को स्थायी रूप से नुकसान पहुंचा सकता है लेकिन इस तरह का उपचार खोजे जाने के बाद यह इतनी असंभव स्थिति नहीं रह जाती है।
