सिकलसेल रोग, मर्यादित उपचार पर्यायांसह वेदनादायक अनुवांशिक रक्त विकारावर उपचार शोधण्याच्या उद्देशाने क्लिनिकल चाचणी.
18 रूग्ण, ज्यापैकी दोघांवर अमेरिकेतील क्लीव्हलँड क्लिनिक चिल्ड्रन येथे उपचार करण्यात आले होते, त्यांच्या स्टेम पेशी प्रथम जनुक संपादनासाठी गोळा करण्यात आल्या होत्या.
बहु-केंद्र ‘रुबी ट्रायल’ चा भाग म्हणून ही चाचणी घेण्यात आली.
त्यांना उर्वरित अस्थिमज्जा साफ करण्यासाठी केमोथेरपी मिळाली, ज्यामुळे दुरुस्त झालेल्या पेशींसाठी जागा निर्माण झाली जी नंतर त्यांच्या शरीरात परत आली.
कोणतेही गंभीर दुष्परिणाम नोंदवल्याशिवाय उपचार चांगले सहन केले गेले. उपचारानंतर, सर्व रुग्णांना त्यांच्या पांढऱ्या रक्तपेशी आणि प्लेटलेट्स यशस्वीरित्या परत मिळाले.
संशोधकांनी नमूद केले की उपचारानंतर सर्व रुग्ण वेदनादायक घटनांपासून मुक्त राहिले आहेत आणि ज्यांचे पाच महिने किंवा त्याहून अधिक काळ अनुसरण केले गेले त्यांना त्यांचा अशक्तपणा दूर झाल्याचे दिसून आले आहे.
क्लीव्हलँड क्लिनिक चिल्ड्रन आणि रुबी ट्रायलचे प्रस्तुत तपासक रबी हन्ना म्हणाले, “हे जनुक-संपादन उपचार सिकलसेल रूग्णांसाठी आशादायक परिणामकारकता दाखवत आहे हे प्रोत्साहनदायक आहे.
सिकलसेल रोग हा एक अनुवांशिक रक्त विकार आहे ज्यामुळे लाल रक्तपेशी सिकल सारख्या चुकीच्या स्वरूपात तयार होतात.
सिकल सेल रोगामध्ये, असामान्य पेशी रक्तप्रवाह रोखतात आणि सहजपणे तुटतात, ज्यामुळे तीव्र वेदना, यकृत आणि हृदयाच्या समस्या आणि सामान्यतः 40 च्या दशकाच्या मध्यात आयुष्य कमी होते.
18 रूग्ण, ज्यापैकी दोघांवर अमेरिकेतील क्लीव्हलँड क्लिनिक चिल्ड्रन येथे उपचार करण्यात आले होते, त्यांच्या स्टेम पेशी प्रथम जनुक संपादनासाठी गोळा करण्यात आल्या होत्या.
बहु-केंद्र ‘रुबी ट्रायल’ चा भाग म्हणून ही चाचणी घेण्यात आली.
त्यांना उर्वरित अस्थिमज्जा साफ करण्यासाठी केमोथेरपी मिळाली, ज्यामुळे दुरुस्त झालेल्या पेशींसाठी जागा निर्माण झाली जी नंतर त्यांच्या शरीरात परत आली.
कोणतेही गंभीर दुष्परिणाम नोंदवल्याशिवाय उपचार चांगले सहन केले गेले. उपचारानंतर, सर्व रुग्णांना त्यांच्या पांढऱ्या रक्तपेशी आणि प्लेटलेट्स यशस्वीरित्या परत मिळाले.
संशोधकांनी नमूद केले की उपचारानंतर सर्व रुग्ण वेदनादायक घटनांपासून मुक्त राहिले आहेत आणि ज्यांचे पाच महिने किंवा त्याहून अधिक काळ अनुसरण केले गेले त्यांना त्यांचा अशक्तपणा दूर झाल्याचे दिसून आले आहे.
क्लीव्हलँड क्लिनिक चिल्ड्रन आणि रुबी ट्रायलचे प्रस्तुत तपासक रबी हन्ना म्हणाले, “हे जनुक-संपादन उपचार सिकलसेल रूग्णांसाठी आशादायक परिणामकारकता दाखवत आहे हे प्रोत्साहनदायक आहे.
सिकलसेल रोग हा एक अनुवांशिक रक्त विकार आहे ज्यामुळे लाल रक्तपेशी सिकल सारख्या चुकीच्या स्वरूपात तयार होतात.
सिकल सेल रोगामध्ये, असामान्य पेशी रक्तप्रवाह रोखतात आणि सहजपणे तुटतात, ज्यामुळे तीव्र वेदना, यकृत आणि हृदयाच्या समस्या आणि सामान्यतः 40 च्या दशकाच्या मध्यात आयुष्य कमी होते.
